La FDA ha aprobado solo otros dos medicamentos para la ELA. Riluzole, una tableta aprobada en 1995, puede extender la supervivencia por varios meses y generalmente cuesta mucho menos de $10,000 al año. Edaravone, comercializada como Radicava, puede retrasar la progresión de los síntomas en aproximadamente un 33 por ciento. Radicava, que se aprobó originalmente en 2017 como una infusión intravenosa, se aprobó este año en una forma oral que tiene un precio de lista de $171,000 al año. Los funcionarios de Amylyx dijeron que esperaban que, como en los ensayos clínicos de la compañía, muchos pacientes tomaran Relyvrio, un polvo que se mezcla con agua, junto con uno o ambos de los otros medicamentos.
Relyvrio fue concebido por los fundadores de Amylyx, el Sr. Klee y Joshua Cohen, cuando eran estudiantes de pregrado en la Universidad de Brown hace menos de una década. Propusieron que combinar taurursodiol, un suplemento de venta libre que a veces se usa para regular las enzimas hepáticas, y fenilbutirato de sodio, un medicamento recetado para un trastorno pediátrico de la urea, podría proteger las neuronas del cerebro del daño en enfermedades como la ELA al prevenir la disfunción de dos estructuras en las células: mitocondrias y el retículo endoplásmico.
En una entrevista, el Sr. Klee dijo que la compañía esperaba que las aseguradoras privadas cubrieran el medicamento sin copagos para los pacientes, y dijo que Amylyx trabajaría para que fuera asequible para las personas con Medicare o Medicaid y se lo proporcionaría gratis a quienes no lo tuvieran. seguro que están luchando financieramente. El Sr. Klee señaló que los pacientes habían estado obteniendo los ingredientes por su cuenta durante algún tiempo, comprando el suplemento de taurursodiol de Amazon y pagando hasta $11,000 al mes por el fenilbutirato de sodio.
“Ahora que nuestro producto está aprobado, debemos concentrarnos en asegurarnos de que las personas puedan acceder a él”, dijo Klee.
Los ensayos clínicos de Relyvrio incluyeron pacientes que desarrollaron síntomas de ELA dentro de los 18 meses anteriores al ensayo y se vieron afectados en al menos tres regiones del cuerpo, lo que generalmente es un signo de enfermedad que progresa rápidamente. La aprobación de la FDA no restringió qué pacientes podían usar el medicamento. Cohen dijo en una entrevista que Amylyx no tenía proyecciones de cuántos lo harían.
“Hay pacientes que recién reciben el diagnóstico hoy, y hay pacientes que hoy están tomando decisiones sobre el final de la vida, y creo que las personas en diferentes circunstancias van a tomar decisiones de tratamiento muy diferentes”, dijo.
Amylyx también realizó una pequeña prueba de Relyvrio en pacientes con Alzheimer, y el Sr. Cohen discutió los planes para probarlo en otros trastornos del desarrollo neurológico.
“Concebimos el fármaco para tratar de atacar las vías de muerte neuronal”, dijo, “y la muerte neuronal es una parte importante no solo de la ELA, sino potencialmente de muchas enfermedades”.